La rivista Science nel suo consueto bilancio di fine anno ha ricordato la vicenda di aducanumab, il primo farmaco specificatamente approvato contro l’Alzheimer, tra le questioni scientifiche più problematiche e meno chiare del 2021. E la decisione dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) in merito, appena arrivata, conferma come la storia di questo farmaco continui a essere quanto mai complicata. L’Ema infatti ha rigettato la richiesta di immissione al commercio del farmaco. Una mossa in netto contrasto con la controparte americana, l’Fda, che lo scorso giugno approvava – pur tra mille polemiche – il farmaco.
Piccolo ripasso. Aducanumab (Aduhelm) è un (costoso) anticorpo monoclonale, sviluppato per prendere di mira la beta amiloide, la proteina che si accumula nelle placche, una delle caratteristiche biologiche associate all’Alzheimer, e così forte che si crede possa essere all’origine della malattia. Il farmaco – somministrabile per infusione – può ridurre le placche amiloidi ma se questo contribuisca davvero a un beneficio clinico non è chiaro, e questo è uno dei punti più critici di tutta la vicenda. La stessa storia del suo sviluppo e dei test clinici che lo hanno visto protagonista non è chiara: i primi risultati facevano ben sperare, poi c’è stato l’annuncio dell’interruzione delle sperimentazioni per mancanza di efficacia, e quindi di nuovo nuove analisi su che ne avrebbero indicato una potenziale efficacia. A complicare la vicenda, anche l’ombra di un processo di approvazione poco chiaro da parte dell’Fda su cui sono in corso indagini.
La decisione di Ema contribuisce a riaccendere oggi l’attenzione sulla questione. Sostanzialmente senza aggiungere nulla di nuovo: i risultati degli studi sul farmaco sono contrastanti e sebbene si abbiano prove circa la reale capacità di riduzione delle placche, che questo porti beneficio clinico ai pazienti non è detto. Ma non solo: come già evidenziato in passato, gli effetti collaterali non sono trascurabili: si parla di possibili edema cerebrali ed emorragie, difficili da gestire clinicamente. “Il parere dell’Agenzia è che i benefici di Aduhelm non sino tali da controbilanciare i rischi”. Dal canto suo l’azienda – che nel mentre ha appena annunciato di aver dimezzato il prezzo della terapia negli Usa – ha chiesto una revisione dell’opinione rilasciata dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Ema, rivendicando l’importanza del farmaco come opzione di trattamento per pazienti privi sostanzialmente di terapie. Il comitato avrà dunque circa due mesi per riesaminare il caso.